Зоренко Владимир Юрьевич, доктор медицинских наук, заведующий отделением травматологии и реконструктивно-восстановительной ортопедии для больных гемофилией
125167, г. Москва
Vladimir Yu. Zorenko, Dr. Sci. (Med.), Head of the Orthopedic Department for patients with hemophilia
125167, Moscow
Махмудова Азиза Джумановна, доктор медицинских наук, заместитель директора по научной работе
100115, г. Ташкент
Aziza D. Makhmudova, Dr. Sci. (Med.), Deputy Director for Research
100115, Tashkent
Шиллер Екатерина Эдуардовна, заведующая отделением детской гематологии
143003, Московская область, г. Одинцово
Ekaterina E. Schiller, Head of Department of Pediatric Hematology
143003, Odintsovo, Moscow region
Полянская Татьяна Юрьевна, кандидат медицинских наук, старший научный сотрудник отделения травматологии и реконструктивно-восстановительной ортопедии для больных гемофилией
125167, г. Москва
Tatyana Yu. Polyanskaya, Cand. Sci. (Med.), Senior Researcher, Orthopedic Department for patients with hemophilia
125167, Moscow
Бергер Инна Викторовна, кандидат медицинских наук, заместитель главного врача
100115, г. Ташкент
Inna V. Berger, Cand. Sci. (Med.), Deputy Chief Physician
100115, Tashkent
Жураева Нодира Тухтапулатовна, кандидат медицинских наук, научный сотрудник
100115, г. Ташкент
Nodira T. Juraeva, Cand. Sci. (Med.), Researcher
100115, Tashkent
Королева Анастасия Александровна, травматолог-ортопед отделения травматологии и реконструктивно-восстановительной ортопедии для больных гемофилией
125167, г. Москва
Anastasia A. Korolyova, physician, Orthopedic Department for patients with hemophilia
125167, Moscow
Маматов Сагынали Мурзаевич, доктор медицинских наук, профессор,заведующий кафедрой госпитальной терапии с курсом гематологии
720020, г. Бишкек
Sanygali M. Mamatov, Dr. Sci. (Med.), Professor, Head of the Department of Hospital Therapy with Hematology Course
720020, Bishkek
Нарбеков Тимур Оморбаевич, ассистент кафедры госпитальной терапии с курсом гематологии
720020, г. Бишкек
Timur O. Narbekov, Assistant, Department of Hospital Therapy with Hematology Course
720020, Bishkek
Введение. Заместительная терапия препаратами фактора свертывания крови VIII остается стандартом лечения больных гемофилией А. В 2023 г. в Российской Федерации был зарегистрирован лекарственный препарат «Эйтоплазм» — первый современный препарат плазматического фактора свертывания крови VIII, разработанный в Российской Федерации.
Цель: изучить эффективность, безопасность, иммуногенность и фармакокинетические параметры препарата «Эйтоплазм».
Методы. В многоцентровое проспективное открытое клиническое исследование были включены 55 больных старше 12 лет с тяжелой формой гемофилии А, ранее получавших лечение препаратами фактора свертывания крови VIII (не менее 150 экспозиционных дней). Все больные получали препарат для профилактического лечения 2–3 раза в неделю, длительность лечения составила 6 месяцев (не менее 50 экспозиционных дней). Кроме того, препарат применяли для лечения кровотечений. У 10 больных выполнено 10 хирургических вмешательств (2 крупных и 8 малых). Параметры фармакокинетики определялись при первом введении препарата больным и через 6 мес. терапии.
Результаты. По фармакокинетическим свойствам препарат «Эйтоплазм» сопоставим с другими препаратами плазматического фактора свертывания крови VIII. У 75,9 % больных не было зарегистрировано ни одного кровотечения. У 92,3 % больных для купирования эпизода кровотечения оказалось достаточно однократного введения препарата. У всех участников, завершивших исследование, остаточная активность фактора свертывания крови VIII через 48– 72 ч после введения препарата составляла не менее 1 %. Отмечалась положительная динамика активированного частичного тромбопластинового времени, сохранявшаяся на всем протяжении исследования. Серьезные нежелательные явления, аллергические реакции, тромботические и тромбоэмболические осложнения у больных отсутствовали. У 3 больных зарегистрировано 4 нежелательных явления, имевшие связь с применением препарата: 2 случая увеличения сывороточной концентрации прямого билирубина и 2 случая головной боли. Ингибитор к фактору свертывания крови VIII не был выявлен ни у одного больного. Ни у одного из больных, у которых до введения первой дозы препарата «Эйтоплазм» отсутствовали антитела к парвовирусу В19, после 6 мес. терапии антитела не были выявлены.
Заключение. Эйтоплазм эффективен в качестве средства для профилактики и лечения кровотечений, а также при проведении хирургических вмешательств, в том числе крупных. Препарат обладает благоприятным профилем безопасности, его применение не сопровождалось образованием ингибирующих антител, развитием аллергических реакций, тромботических и тромбоэмболических осложнений.
Introduction. Replacement therapy with coagulation factor VIII concentrates remains the standard of care for patients with hemophilia A. In 2023, the drug Eytoplasm, the first modern plasma-derived coagulation factor VIII concentrate developed in the Russian Federation, was authorized for medical use in the Russian Federation.
Aim: to study the efficacy, safety, immunogenicity, and pharmacokinetic properties of Eytoplasm.
Methods. A multicenter, prospective, open-label clinical trial was conducted in 55 patients over 12 years of age with severe hemophilia A who had previously received treatment with coagulation factor VIII concentrates (at least 150 exposure days). All patients received the drug for prophylactic treatment 2–3 times a week; the treatment duration was 6 months (at least 50 exposure days). In addition, the drug was used to treat bleeding. Ten patients underwent 10 surgical interventions (2 major and 8 minor). Pharmacokinetic parameters were determined after the first administration of the drug to patients and after 6 months of therapy.
Results. Eytoplasm pharmacokinetics properties are comparable with other plasma-derived coagulation factor VIII concentrates. No bleeding was recorded in 75.9% of patients. In 92.3 % of patients, a single administration of the drug was sufficient to stop an episode of bleeding. In all participants who completed the study, the residual activity of coagulation factor VIII 48–72 hours after drug administration was at least 1 %. Positive dynamics of APTT was showed during the study. Serious adverse events, allergic reactions, thrombotic and thromboembolic complications were absent in patients. In 3 patients, 4 adverse events associated with the use of the drug were registered: 2 cases of increased serum concentration of direct bilirubin and 2 cases of headache. An inhibitor to coagulation factor VIII was not detected in any patient. In none of the patients who did not have antibodies to parvovirus B19 before the first dose of Eytoplasm, antibodies were detected after 6 months of therapy.
Conclusion. Eytoplasm is an effective option for the prevention and treatment of bleeding, and during surgical interventions, including major ones, in patients with hemophilia A. The drug has a favorable safety profi le; its use was not associated with the formation of inhibitory antibodies, allergic reactions, thrombotic and thromboembolic complications.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.